Målsætning

Rådets overordnede målsætning er at få øget tilgængeligheden af lægemidler til patenter med sjældne sygdomme bl.a. ved at få sjældne sygdomme på den politiske dagsorden.

Fortælling om Alpha Mannosidose

Den 24. september 1995 fik et forældrepar en dejlig lille dreng, han så fin ud og trivedes fint. Men i løbet af de første 2 år var det tydeligt at hans sprog var forsinket og læger og forældre tænkte at

Den nationale handlingsplan

Der har i EU-regi gennem en årrække været interesse for udvikling af sundhedsfremmende strategier til sjældne sygdomme og i denne sammenhæng blev der i 2009 udarbejdet en europæisk Ministerråds

Om Hæmofili (blødersyge)

Hæmofili (blødersyge) betyder, at blodet har for lidt – eller slet ingen – koagulationsfaktor, hvilket gør, at blodet ikke koagulerer. Hæmofili er en genetisk arvelig sygdom (fra mor til søn) og rammer med yderst få undtagelser kun drenge.